難治性疾患の遺伝子治療への応用

現在、有効な治療法が確立されていない網膜色素変性の遺伝子治療薬の実現に向け、VC Gene Therapy様・広島大学様と連携して医療応用に向けて開発を進めています。

プラチナバイオは、網膜再生医療トップランナー・高橋政代先生の設立したVC Gene Therapy様と「ZF-ND1」のライセンス契約を締結しました。

ZF-ND1を使いこなすには高度なゲノム編集技術が求められますが、我々のチームはその有効性や安全性を実現するハードルを乗り越え、順調に実用化への道を進んでいます。